Terapia genica - Sospensione temporanea studio AFFINE da parte di FDA

Image

 

La Food and Drug Administration (FDA), l'ente regolatorio americano, ha disposto la sospensione temporanea dello studio AFFINE condotto da Pfizer/Sangamo per lo sviluppo di una terapia genica per l'Emofilia con il proprio farmaco sperimentale Giroctocogene fitelparvovec.

L'osservazione dei pazienti coinvolti nello studio, attualmente in fase 3, ha infatti evidenziato in alcuni dei soggetti che hanno già ricevuto la terapia sperimentale un livello di Fattore VIII elevato, in alcuni casi superiore al 150%. Questa circostanza ha suggerito la momentanea sospensione dello studio per poter definire un protocollo di gestione degli elevati livelli di Fattore VIII registrati. I pazienti che hanno già ricevuto la terapia e che hanno mostrato un aumento eccessivo dei livelli di Fattore VIII sono stati nel frattempo posti sotto terapia orale anticoagulante cautelativa. Ad oggi nessuno tra i pazienti che hanno già ricevuto Giroctocogene fitelparvovec ha presentato episodi trombotici.

In allegato è possibile prendere visione della nota congiunta in lingua inglese di WFH e EHC al riguardo.

La Segreteria

Continua a leggere: